Håp for sykdommen barneleukemi: Genterapi

Sykdommen barneleukemi rammer hovedsakelig barn under 5 år, og cellegift reverserer 90% av tilfellene. Hvilket håp er det for barn som ikke responderer på konvensjonell behandling?

Skrevet og verifisert av biologen Olga Carbajo.

Siste oppdatering: 22 desember, 2022

De siste behandlingene mot en av de vanligste kreftformene blant barn har ikke bare klart å hindre sykdommen i å spre seg, men de har også klart å reversere den. Genterapi gir de som lider av sykdommen barneleukemi i B-cellene en ny sjanse i livet.

Hva er sykdommen barneleukemi?

Hver form for kreft begynner når kroppene våre begynner å produsere celler, og det i en ukontrollert hastighet. Disse unormale cellene er unike siden de ikke dør. Gitt at kroppene våre består av celler, kan kreft forekomme i hvilket som helst av organene våre.

Typer barneleukemi

I henhold til forskjellige kjennetegn, klassifiserer The American Cancer Society barneleukemi i flere forskjellige underkategorier. Disse er: akutte eller raskt voksende, kronisk eller tregt voksende, som involverer myeloide eller lymfoide celler.

• Akutt lymfoblastisk leukemi (ALL). Dette er den vanligste typen leukemi hos barn, og den involverer dannelsen av hvite blodlegemer. Den er kjent som B-celle leukemi.
• Akutt myelogen leukemi (AML). Denne typen kreft har sin opprinnelse i myeloide celler. Den representerer de fleste tilfellene av resterende leukemi.
• Kronisk lymfoblastisk leukemi (KLL). Denne typen leukemi er sjelden hos barn. Den påvirker de hvite blodcellene i benmargen.
• Kronisk myelogen leukemi (KML). Denne variasjonen har sin opprinnelse i hematoipoietiske celler som produserer røde blodlegemer og blodplater og invaderer blodomløpet. Det er uvanlig hos barn.

Et glimt av håp: Genterapi

Nylig behandlet sykehuset i Barcelona, Spania, flere barn med B-celle ALL som ikke responderte på konvensjonell behandling. De brukte ny genterapi – tisagenlecleucel – som fremdeles er i sin eksperimentelle fase hos mennesker.

Denne behandlingen ble godkjent i 2012 av FDA og distribueres av legemiddelfirmaet Novartis. Men hva består egentlig genterapi av?

Genterapi

Genterapi er en type behandling som tilpasser seg hver pasient. Det består av å føre inn spesifikke gener i pasientens celler for å bekjempe sykdommen. På denne måten unngår de mulige avvisninger av transplantasjoner og øker effektiviteten av behandlingen ved å utforme spesifikke celler for angrep mot kreft.

Designing av behandlingen mot sykdommen barneleukemi

Prosessen består av flere trinn og varer i 22 dager til den er fullført.

• Først av alt trekker spesialister ut blodceller fra pasienten og isolerer T-lymfocytter.
• For det andre manipulerer de disse cellene genetisk i et laboratorium. De gir dem en DNA-sekvens for å produsere et protein kalt CAR (kimær antigenreseptor).
• Den kimære antigenreseptoren er ansvarlig for å gjenkjenne et annet protein som ligger i overflaten av kreftcellene, CD19.
• Pasientens T-lymfocytter (TL) som har gjennomgått genetisk modifisering fortsetter å vokse i laboratoriet til det er milliarder av dem.
• I sluttfasen blir de modifiserte T-lymfocyttene gitt til pasienten i form av et intrvenøst kateter.

Hvordan fungerer T-CAR/CD19 binomialformelen?

Se for deg at cellen er en sfære der overflaten blomstrer med pinnelignende strukturer. Hver av disse strukturene har sine egne morfologiske egenskaper. Disse pinnene er ansvarlige for forholdet mellom cellen og dens omgivelser, og med andre celler.

Når det gjelder leukemi hos barn, har personens modifiserte TL en veldig konkret pinnestruktur på overflaten. CAR gjenkjenner spesifikt en annen pinnestruktur på overflaten av LB, CD10. Nå som T-lymfocytten har gjenkjent den kreftformede B-cellen, kan den fortsette med å eliminere den.

Som Dr. Francis Collins, direktør for National Institutes of Health sa, er det mange spørsmål å ta hensyn til før man proklamerer suksessen til kreftimmunoterapier som en ubetinget suksess.

Suksesser og fiaskoer i immunterapi mot kreft hos barn

I resultatene som ble observert over tre måneder etter behandlingen, ble 80% av pasientene klart og tydelig friske fra sykdommen. Dette er alle de pasientene der kreften ikke responderte gunstig på konvensjonell cellegift. Dataene kommer fra National Cancer Institute.

Vi må imidlertid være forsiktige når det gjelder suksess av immunterapi. Dette er i sikte av observerte bivirkninger som eksperter ikke kan ignorere. Dr. Collins presenterte en rapport om dette problemet og fremhevet følgende punkter:

• CD19-proteinet er til stede i B-lymfocitter, så LT-CDR skiller ikke mellom kreftceller og friske celler. Dermed må pasienter gjennomgå behandling for immunsuppresjon.
• Opptredenen til cytokinfrigjøringssyndrom som oppstår gjennom bruken av medisinen.
• Tilstedeværelsen av nevrologiske bivirkninger, som forvirring og kramper. Disse bivirkningene ser ut til å forsvinne uten behov for behandling.

Selvfølgelig representerer denne innovative behandlingen et nytt glimt av håp for familier der barn lider av kreft. Forskere perfeksjonerer fortsatt behandlingen, og den er fremdeles i et eksperimentelt stadie.

På samme måte har resultatene, for å si det mildt, vært positive når det gjelder immunterapi for andre kreftformer også, som HPV og lymfom.